SALT LAKE CITY, 17 Januari (ANTARA/PRNewswire-AsiaNet) -- PC Project, sebuah dana amal publik, hari ini mengumumkan bahwa ujicoba klinis fase satu-b dimulai hari ini untuk perawatan Pakyonysia Congenita (PC) dengan sedikit campur tangan dari terapi berbasis RNA (siRNA). PC adalah gangguan genetik dominan yang dihasilkan dari sejumlah mutasi pada gen-gen yang menyandikan keratin, yang memberikan perpaduan struktural pada sel-sel kulit. Dr. Sancy Leachman, pakar penyakit kulit dari Universitas Utah, memimpin kajian menggunakan siRNA yang baru dikembangkan disebut TD101. Obat baru ini telah menerima penunjukan orphan drug (obat untuk penyakit langka) oleh Badan Makanan dan Obat-obatan Amerika Serikat di bawah Undang-undang Orphan Drug dan dikembangkan oleh TransDerm (Santa Cruz, California) bekerjasama dengan International PC Consortium (IPCC), sebuah kelompok para dokter dan ilmuwan yang sepakat pada tahun 2004 untuk bekerjasama mengembangkan terapi-terapi untuk gangguan kulit yang langka ini. Dr. Leachman, yang mengepalai IPCC mengatakan, "Formulasi siRNA kami dirancang untuk menghambat produksi keratin yang bermutasi sehingga gen normal dapat berfungsi secara benar." Perawatan menurut teknologi baru yang kokoh kini telah tiba di klinik. Sejumlah uji coba klinik siRNA meliputi perawatan kemerosotan makular yang berkaitan dengan usia (AMD) dan virus sinsitial saluran pernafasan (RSV). TD101 menghadirkan pengunaan pertama teknologi siRNA pada kulit dan juga siRNA pertama yang mentargetkan gen yang bermutasi. "Kami bahagia menjadi bagian dari upaya untuk mengembangkan sejumlah perawatan berdasarkan penemuan kami pada tahun 1995 dari gen-gen rusak yang mendasari PC. Walaupun banyak dari mutasi gen menyebabkan gangguan kulit telah diidentifikasi, hingga kini terdapat kekurangan pada terapi efektif menurut sejumlah penemuan genetik yang telah kami dan pihak lain buat," kata Profesor Irwin McLean (Universitas Dundee, Skotlandia). Dr. Roger Kaspar, Kepala Eksekutif TransDerm, mengatakan, "Kami merasa beruntung menjadi bagian dari upaya yang belum pernah terjadi sebelumnya yang melibatkan sekelompok dokter yang memiliki dedikasi, ilmuwan, konsultan serta pengacara dan pasien dalam mengejar tujuan yang sama. Kami berharap obat ini dapat membantu sejumlah pasien PC yang memiliki mutasi yang ditargetkan dan kami dapat memberikan apa yang telah kami pelajari kepada sejumlah besar pasien yang menderita gangguan genetik dominan lainnya yang tidak bisa dirawat." PC Project adalah dana amal 501 (c) (3) yang menolong para pasien yang menderita Pakyonysia Congenita. Nona Schwartz mengatakan, "Proyek ini adalah kerjasama yang luar biasa antara dana amal publik awam, industri dan para akademisi," Para kontibutor meliputi Sancy Leachman (Universitas Utah), Irwin McLean dan Frances Smith (Universitas Dundee, Skotlandia), Christopher Contag (Universitas Stanford), Leonard Milstone (univeritas Yale), Dennis Roop (Akademi Kedokteran Baylor, kini beliau di Universitas Colorado), Peter Hull (Universitas Saskatchewan), E. Birgitte Lane (BIOPOLIS/Singapura) dan Rolland Poust (Universitas Iowa). Sejumlah mitra industri meliputi Roger Kaspar dan Robyn Hickerson (TransDerm), Devin Leake (Thermo Fischer/Dharmacon), Susan Srivatsa (Elixin Pharma), Doug Kornbrust (Preclinsight), Steve Hucherson (Visionary Therapeutics Corporation), Ajit Smith (Arena Pharmaceuticals), James Powell (Agilent Technologies, Nucleic Acid Solutions Division), Ming Fai Chan (Accugent) dan Sherry Bale (GeneDx). KONTAK: Mary Schwartz, Direktur Proyek Pakyonysia+1-8770628-7300mary.Schwartz@pachyonychia.org SUMBER: Proyek Pakyonysia
Pewarta: PR Wire
Editor: PR Wire
Copyright © ANTARA 2008
