MOUNTAIN VIEW, Calif., 8 Juni 2011 (ANTARA/PRNewswire-AsiaNet) --
Penyebutan mencakup penyakit rantai pernafasan turunan mitokondria
Edison Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawasan Obat dan Makanan AS telah memberikan sebutan orphan drug (obat yang khusus dikembangkan untuk mengobati kondisi medis yang langka) kepada EPI-743 untuk pengobatan penyakit jaringan pernapasan mitokondria turunan. Saat ini, penyakit mitokondria ini telah menyerang sekitar 60.000 orang.
Undang-Undang Orphan Drug, yang disahkan pada tahun 1982, memberikan insentif kepada perusahaan untuk mengupayakan pengobatan atas penyakit yang diderita oleh kurang lebih 200.000 orang di Amerika Serikat. Penyebutan tersebut mempercepat tinjauan dan memberi waktu kekhususan 7 tahun atas persetujuan FDA.
FDA memberikan sebutan orphan drug kepada EPI-743 nya Edison berdasarkan tinjauan permohonan tersebut, yang meliputi data klinis dan pra-klinis yang menunjukkan kemanjuran dan sifat keamanan yang menguntungkan.
Tentang Penyakit Mitokondria Turunan
Penyakit mitokondria turunan adalah kelainan genetik yang disebabkan dari gangguan sel dalam membuat dan mengatur energi. Penyakit ini dapat menyebar melalui kelainan gen yang terdapat pada nukleus atau mitokondria. Sebanyak 2.000 kelainan pada DNA inti dan 200 kelainan pada DNA mitokondria telah teridentifikasi bersifat patogen(1). Penyakit mitokondria turunan beragam secara klinis dan sulit dipahami. Penyakit ini dapat menyerang hampir seluruh sistem organ dalam tubuh. Karena jaringan otak dan otot menggunakan energi yang amat banyak, keduanya mudah terserang penyakit ini. Penyakit mitokondria seringkali menyerang sistem saraf pusat, tetapi penyakit tersebut juga menyebabkan berbagai ciri klinis signifikan lain, seperti diabetes, gagal jantung, gagal hati, ketulian, kebutaan, gangguan ginjal, serta otot lemah dan keletihan.
Penyakit mitokondria ini diperkirakan berjumlah 1-5 dari 10.000 penderita. Namun, jumlah ini mungkin lebih kecil dari jumlah sebenarnya penderita penyakit mitokondria. Sementara alat pemeriksaan genetik baru telah memungkinkan deteksi penyakit mitokondria, mayoritas individu yang didiagnosa penyakit mitokondria kemungkinan tidak menjalani diagnosa genetik. Beberapa perkiraan mengatakan bahwa jumlah pasien yang didiagnosa penyakit mitokondria tanpa adanya diagnosa genetik- yang disebut sindrom mitokondria- 10 kali lipat penyakit genetik yang sudah pasti.
Ilmu pengetahuan saat ini mengedepankan pengobatan penyakit mitokondria. Beberapa penyakit tertentu yang belum diketahui penyebabnya, saat ini telah ditetapkan sebagai penyakit mitokondria dalam etiologi. Ini memungkinkan jika di masa depan penyakit mitokondria akan berimplikasi pada penyakit tambahan, seperti kanker.
Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals adalah perusahaan yang didirikan oleh pasien dan dokter yang bertujuan mengembangkan obat-obatan baru untuk mengubah hidup orang-orang yang didiagnosa terkena penyakit yang jarang ditemukan dan sering diabaikan oleh penderita. Baru-baru ini, perusahaan ini memfokuskan pada penyakit mitokondria turunan yang belum ditemukan obatnya. Kondisi ini dapat mengancam nyawa seseorang dan sangat membahayakan. Edison mengembangkan kemampuannya pada penemuan, pengembangan, dan penggunaan obat-obatan redoxbased.
Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging. Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.
(1)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm
SUMBER: Edison Pharmaceuticals, Inc.
KONTAK: Edison Pharmaceuticals, Inc.
info@edisonpharma.com
Editor: PR Wire
Copyright © ANTARA 2011
